中国上海,2024年3月1日,科济药业(股票代码:2171.HK),一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布,国家药品监督管理局(“NMPA”)已经正式批准赛恺泽®(泽沃基奥仑赛注射液,产品编号:CT053,一种针对BCMA的自体CAR-T候选产品)的新药上市申请(“NDA”),用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者,既往经过至少3线治疗后进展(至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂)。
赛恺泽®是一种自体BCMA靶向CAR-T细胞产品,它是通过慢病毒转导T细胞产生的。慢病毒编码的CAR包括全人源BCMA特异性单链可变片段(“scFv”),人CD8α铰链结构域、CD8α跨膜结构域、4-1 BB协同刺激结构域以及CD3ζ激活结构域。自研的新全人源scFv具有较高的结合亲和力和稳定性。
赛恺泽®的获批是基于一项在中国进行的开放标签、单臂、多中心II期的临床试验(LUMMICAR STUDY 1,NCT03975907)。根据2022年美国血液学会(“ASH”)公布的试验结果,赛恺泽®表现出令人鼓舞的疗效和良好的安全性。
多发性骨髓瘤是一种难治性的恶性浆细胞疾病,约占所有血液肿瘤的10%。¹随着中国老龄化的加速以及人口平均预期寿命的提高,多发性骨髓瘤患病人数将持续增加,根据Frost and Sullivan估计,2023年中国多发性骨髓瘤的患病人数大约为15.3万人,新发病例数为2.32万人,预计中国多发性骨髓瘤的患病人数于2030年将增长至26.63万人。²
赛恺泽®中国注册临床试验主要研究者、北京朝阳医院血液科主任医师陈文明教授表示:“在传统治疗方式下,复发或难治性多发性骨髓瘤患者的预后较差,且治疗选项很少。这些患者存在巨大的未被满足的临床需求,亟需一种有效、安全和方便的治疗方法。赛恺泽®的获批为我们临床医生提供了更多选择,也给患者带来了新的希望。”
赛恺泽®中国注册临床试验主要研究者、苏州大学附属第一医院血液科主任医师傅琤琤教授表示:“从已发表的LUMMICAR-1研究结果来看,赛恺泽®在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出了深度且持久的疗效,总体耐受性良好。非常欣慰能看到赛恺泽®成功获批上市,也期待它未来惠及更多患者,帮助患者获得高质量的长期生存。”
科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示:“在科济成立十年之际,我非常高兴宣布赛恺泽®成功获批上市,这是公司发展历程中的重要里程碑,也是对我们团队不懈努力的最好回馈,衷心感谢团队成员、研究者、患者以及社会各界的支持与信任。我们期待赛恺泽®能为复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者带来更多的希望,改善他们的生存状况。秉承‘科创济世’的愿景,我们将持续探索新技术,拓展拥有全球权益的产品管线,解决CAR-T细胞疗法面临的重大挑战,并为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法。”
关于赛恺泽®
赛恺泽®是一种用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的全人抗自体BCMA CAR-T细胞产品。科济药业于2024年3月1日收到国家药品监督管理局的通知,批准赛恺泽®新药上市申请(批准日期2024年2月23日),用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者,既往经过至少3线治疗后进展(至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂)。科济药业正在北美推进1b/2期临床试验(LUMMICAR STUDY 2),以评估赛恺泽®用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的安全性及疗效。
赛恺泽®于2019年获得美国FDA的再生医学先进疗法(RMAT)及孤儿药称号,以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局(EMA)的优先药物(PRIME)及孤儿药产品称号。赛恺泽®也于2020年获得国家药品监督管理局的突破性治疗药物品种。
2023年1月,科济药业与华东医药就赛恺泽®达成在中国大陆地区的商业化合作,科济药业授予华东医药赛恺泽®在中国大陆地区的独家商业化权益。
关于科济药业
科济药业(股票代码:2171.HK)是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司,主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。我们建立了从靶点发现、创新型CAR-T细胞研制、临床试验到商业规模生产的CAR-T细胞研究与开发平台。我们通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线,以解决CAR-T细胞疗法的重大挑战,比如提高安全性,提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。我们的使命是成为能为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法,并使癌症可治愈的全球生物制药领导者。
参考文献
1. Kyle RA, Rajkumar SV. Multiple myeloma. N Engl J Med. 2004;351:1860-1873.
2. Frost and Sullivan. Cellular Immunotherapy Market. Independent Market Research version March, 2021. Data on file.
新闻来源:科济药业