2021年8月9日 -- 信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液已获得国家药品监督管理局( NMPA)的药物临床试验批准,将正式启动注册临床试验。这是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物,也是国内第一个全身给药的罕见病基因疗法。
BBM-H901注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物,通过静脉给药将人凝血因子IX(Factor IX,FIX)基因导入血友病B患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H901注射液药物的设计采用了拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒,运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。BBM-H901注射液具有表达效果好、产量高、安全性强的特点。
BBM-H901注射液的基因治疗是国内最早开展临床试验的AAV基因疗法之一,自2019年就开始了研究者发起的临床研究(Investigator Initiated Trial, IIT, NCT04135300)。临床研究数据显示BBM-H901注射液具有良好的安全性和有效性,AAV基因治疗药物输注后患者体内凝血因子水平提高显著,并长期稳定,且在临床期间未发现明显的不良反应,患者的年化出血率(Annualized Bleeding Rate, ABR)显著降低。2021年4月,信念医药正式向国家药品监督管理局(NMPA)提交了BBM-H901注射液的临床试验申请(Investigational New Drug, IND)。2021年5月14日,药品审评中心(Center for Drug Evaluation, CDE)正式受理,并于2021年8月6日正式批准BBM-H901注射液进入临床试验阶段。
信念医药于2016年9月开始组建,已获得启明创投、礼来亚洲基金、夏尔巴、经纬中国、北极光创投、双湖资本、千骥资本、晨岭资本(CDG)等知名基金的投资超1.5亿美元,目前已在美国北卡罗莱纳州、中国香港、上海、北京和苏州设立了办公室或研发、生产中心。
信念医药拥有数项全球领先的专利与技术,在靶向不同组织的AAV新型capsid、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺、创新的临床开发范式等领域进行了全面布局,已成功开发全球领先的HEK293 500L悬浮培养工艺和全层析的规模化下游纯化工艺,已有多个项目进入IND申报和临床验证阶段。公司研发管线包含血友病A、血友病B、帕金森症、老年黄斑变性、粘多糖贮积症、脊髓性肌萎缩症等多种适应症。
新闻来源:信念医药