美国时间2018年9月28日，位于麻萨诸塞州剑桥市的KSQ Therapeutics宣布完成8千万美元的C轮融资。礼来亚洲基金作为新投资者参与了本轮融资。
KSQ于2015年底成立，在CRISPR技术的基础上建立了一个强大的药物发现技术平台——CRISPRomics，并在过去的12个月里通过该平台开展了12个药物研发项目。本轮融资将被用来继续推进这些项目。KSQ计划在18个月内将管线里的领头项目推至临床阶段。
CRISPRomics技术平台把CRISPR技术工业化，在大量细胞里平行地敲除不同的单一基因，从而在全基因组的范围内高通量地筛选、确认能影响细胞特定功能、与疾病相关联的基因。
KSQ把这一技术应用在肿瘤细胞上，在600多个癌症模型中对2万个人源基因进行分析后，找到了几个最佳基因靶点和相关生物标记物。KSQ管线中的4个靶向肿瘤药物项目都来自肿瘤基因组分析。
KSQ也把CRISPRomics技术应用在了T细胞上，通过功能分析全面筛查所有基因，确认了能够加强癌症免疫中的T细胞疗法和药物疗法的若干基因靶点。KSQ的管线领头项目就是基于T细胞基因组分析而推出的类似CAR-T的T细胞疗法。这种定向改造的T细胞在多个动物模型中已被证明对PD-1抗性的实体瘤有很高的活性。KSQ的管线里共有3个T细胞疗法和7个癌症免疫药物项目（包括单抗药和小分子药）。
图：KSQ的药物管线。 （来源：KSQ官网）
CRISPRomics技术平台也适用于癌症之外的其它疾病。KSQ团队目前正在探索它在免疫疾病和罕见病中的应用。
KSQ的领导团队由多名在药物研发上有着数年经验的行业专家组成。CEO David Meeker医学博士以前曾担任Genzyme的CEO。
参考资料：
Press Release: KSQ Therapeutics Secures $80 Million Financing And Advances Broad Pipeline Of Cancer Therapies Including Its First Adoptive T-Cell Therapy Program For PD 1 Resistant Solid Tumors (09/28/2018)
www.ksqtx.com
CRISPRomics技术平台也适用于癌症之外的其它疾病。KSQ团队目前正在探索它在免疫疾病和罕见病中的应用。
KSQ的领导团队由多名在药物研发上有着数年经验的行业专家组成。CEO David Meeker医学博士以前曾担任Genzyme的CEO。