美国时间2020年2月27日，总部位于美国费城的Passage Bio（纳斯达克股票代码：PASG） 宣布其IPO价格定为18美元，对外发行1200万股。承销商还有权在30天之内最多可购买额外的180万股。募资金额（不考虑180万股期权）将达2.16亿美元，比计划超出73%。
Passage Bio专注开发以腺相关病毒（AAV ）为载体的基因疗法，用来治疗由单基因缺陷引起的中枢神经系统（CNS）罕见病。公司的联合创始人之一James M. Wilson博士是宾夕法尼亚大学（UPenn）医学院教授。他的团队已在基因治疗领域做出了重要贡献，并为这些技术向临床应用的转化铺平了道路。
公司预计将于2020年下半年启动管线领头项目PBGM01（针对GM1神经节苷脂病）的1/2期临床试验，并于2021年上半年开始PBFT02（针对额颞叶痴呆或FTD）和PBKR03（针对克拉伯病或Krabbe disease）两个项目的临床试验。此外，Passage Bio还在开发来自UPenn的另外三个适应症项目，并有权再从UPenn引进其他六个项目。
GM1神经节苷脂病（GM1）是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突变引起，而GLB1是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。婴儿型GM1是该疾病的最常见和最严重的类型，通常表现为4个月时步态异常和6个月时发育退化。许多婴儿GM1患者在两岁左右时迅速恶化直至死亡。 GM1目前没有根治方法。Passage Bio希望通过开发PBGM01项目来改变这一现状。PBGM01是通过公司特有的AAVhu68衣壳向大脑及周围组织递送有功能的GLB1基因，其给药方式为ICM注射（注射进颅颈交界处的小脑延髓池）。
额颞叶痴呆（FTD）患者通常在60-70岁开始出现执行、语言和社交互动的功能的不断下降。这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经退化有关。在5-10％的FTD患者中，致病原因是progranulin（一种普遍存在的溶酶体蛋白）的基因中的突变引起蛋白功能丧失。患者病情会不断恶化，症状出现后平均生存期为8年。目前还没有能够改变FTD疾病过程的疗法。Passage Bio针对FTD开发的PBFT02项目是通过ICM给药方式来递送AAV1衣壳包装的编码progranulin的GRN基因。
克拉伯病是一种罕见且通常致命的神经系统疾病。患者由于基因缺陷无法产生足够的半乳糖基神经酰胺酶（GALC），不能合成髓鞘。缺乏包围和保护神经纤维的髓鞘，神经细胞就会死亡，大脑和其他神经系统也无法正常工作。克拉伯病主要见于婴儿，但也可能在生命后期发病。大多数患有这种疾病的婴儿会在2岁前死亡。目前尚无治愈克拉伯病的方法。Passage Bio针对克拉伯病开发的PBKR03是通过ICM给药方式来递送AAVhu68衣壳包装的GALC基因。
2019年2月，礼来亚洲基金参与了Passage Bio的1.155亿美元A轮融资。2019年9月，礼来亚洲基金继续支持Passage Bio，参与了其1.1亿美元的B轮融资。
2020年2月的最后一周，受COVID-19疫情影响，美国股市几天持续暴跌。 Passage Bio成为本周内唯一一家IPO的公司。 2月28日星期五是Passage Bio在纳斯达克交易的第一天。在大盘继续走低的形势下，PASG的收盘价为22.20美元，首日涨幅达23%。
参考资料：
1. www.passagebio.com (Passage Bio官网)
2. Passage Bio S-1/A招股说明书 （www.sec.gov）
3. Passage Bio Annouces Pricing of Initial Public Offering 02/27/2020 Press Release by Passage Bio