2019年9月4日，总部位于美国费城的Passage Bio宣布完成1.1亿美元的B轮融资。Passage Bio专注开发以腺相关病毒（AAV ）为载体的基因疗法，用来治疗由单基因缺陷引起的中枢神经系统（CNS）罕见病。公司的联合创始人之一James M. Wilson博士是宾夕法尼亚大学医学院教授。他的团队已在基因治疗领域做出了重要贡献，并为这些技术向临床应用的转化铺平了道路。
本轮融资由Access Biotechnology领投。现有投资人，包括OrbiMed，Frazier Healthcare Partners，Versant Ventures，Lilly Asia Ventures (礼来亚洲基金)， New Leaf Venture Partners 和 Vivo Capital，和新投资人，包括Boxer Capital of Tavistock Group, Highline Capital Management, Logos Capital和Sphera Funds Management也参与了本轮投资。
该资金将用于将三个基因治疗项目推进至临床阶段。公司预计将于2020年上半年启动GM1神经节苷脂病和额颞叶痴呆（FTD）两个领头项目的临床试验，并于2020年下半年开始第三个项目克拉伯病（Krabbe disease）的临床试验。此外，Passage Bio还获得许可开发来自宾夕法尼亚大学 (UPenn) 的另外两个适应症项目，并有权再从UPenn引进其他七个项目。
GM1神经节苷脂病（GM1）是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突变引起，而GLB1是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。婴儿型GM1是该疾病的最常见和最严重的类型，通常表现为4个月时步态异常和6个月时发育退化。许多婴儿GM1患者在大约两岁时迅速恶化直至死亡。 GM1目前没有根治方法。
额颞叶痴呆（FTD）患者通常在60-70岁开始出现执行、语言和社交互动的功能的不断下降。这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经退化有关。在5-10％的FTD患者中，致病原因是progranulin（一种普遍存在的溶酶体蛋白）的基因中的突变引起蛋白功能丧失。患者病情会不断恶化，症状出现后平均生存期为8年。目前还没有能够改变FTD疾病过程的疗法。
克拉伯病是一种罕见且通常致命的神经系统疾病。患者由于基因缺陷无法产生足够的半乳糖基神经酰胺酶（GALC），不能合成髓鞘。缺乏包围和保护神经纤维的髓鞘，神经细胞就会死亡，大脑和其他神经系统也无法正常工作。克拉伯病主要见于婴儿，但也可能在生命后期发病。大多数患有这种疾病的婴儿会在2岁前死亡。目前尚无治愈克拉伯病的方法。
2019年2月，礼来亚洲基金也参与了Passage Bio的1.155亿美元A轮融资。
参考资料：
1. Press release: Passage Bio Closes $110 Million Series B Financing (www.passagebio.com)
2. http://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/krabbe-disease/symptoms-causes/syc-20374178