2019年2月14日, Passage Bio凭借1.155亿美元A轮融资首次亮相,将专注开发以腺相关病毒(AAV )为载体的基因疗法,用来治疗由单基因缺陷引起的中枢神经系统(CNS)罕见病。
本轮融资由OrbiMed Advisors领投。 Frazier Healthcare Partners, Versant Ventures, New Leaf Venture Partners, Vivo Capital 和礼来亚洲基金也参与了投资。该资金将用于开发五种候选药物。这些项目是在与宾夕法尼亚大学(Penn)及其基因治疗项目(GTP)以及宾夕法尼亚州孤儿疾病中心(ODC)的研究,合作和许可协议下开发的。
Passage Bio的三位联合创始人在业界和学术界都久负盛名。联合创始人兼临时首席执行官Stephen Squinto博士是OrbiMed Advisors的风险合作伙伴。Squinto博士是Alexion Pharmaceuticals的联合创始人,最近担任其执行副总裁兼首席全球运营官。 在Alexion,Squinto博士参与了Soliris的发现,开发和商业化,Soliris是世界上最成功的孤儿药产品之一,用于阵发性睡眠性血红蛋白尿,非典型溶血性尿毒症综合征和全身性重症肌无力患者。
第二位联合创始人Tachi Yamada博士担任董事会主席。Yamada博士也是Frazier的创业合伙人。 在加入Frazier之前,他是Takeda Pharmaceuticals的CMO和CSO,并曾担任葛兰素史克公司的研发主席。
第三位联合创始人James M. Wilson博士担任公司的首席科学顾问。Wilson博士还是GTP的主任, Rose H. Weiss孤儿疾病中心教授兼主任,和宾夕法尼亚大学医学院医学教授。 他的实验室在基因转移技术领域做出了重要贡献,并为这些技术向临床应用的转化铺平了道路。 Wilson博士已发表了550多篇论文和110多项专利。
Passage Bio选择了GM1和FTD作为两个首攻适应症。GM1神经节苷脂病(GM1)是一种常染色体隐性遗传疾病,由溶酶体酶β-半乳糖苷酶(GLB1)的失活突变引起,而GLB1是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。婴儿型GM1是该疾病的最常见和最严重的类型,通常表现为4个月时步态异常和6个月时发育退化。许多婴儿GM1患者在大约两岁时迅速恶化直至死亡。 GM1目前没有根治方法。
额颞叶痴呆(FTD)患者通常在60-70岁开始出现执行、语言和社交互动的功能的不断下降。这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经退化有关。在5-10%的FTD患者中,致病原因是progranulin(一种普遍存在的溶酶体蛋白)的基因中的突变引起progranulin功能丧失。患者病情会不断恶化,症状出现后平均存活期为8年。目前还没有能够改变FTD疾病过程的疗法。
新闻来源: Passage Bio和礼来亚洲基金