2025年4月10日 ，中国上海 — 信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。作为中国首个获批的血友病B基因治疗药物1，信玖凝®由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。双方将整合各自资源优势，加速为患者提供突破性的基因疗法，共同开拓血友病B治疗领域新格局。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“信念医药始终致力于前沿基因治疗领域的研发和创新，以患者需求为核心，突破技术壁垒，致力于填补未被满足的临床需求。此次获批是信念医药发展历程中的重要里程碑，作为中国自主研发的首款血友病B基因治疗药物1，信玖凝®将为血友病B患者提供一种全新的治疗方案，有望帮助患者摆脱需要终生频繁静脉注射用药的困扰，回归自由人生。通过与武田中国的商业化合作，双方将共同加速推动这一创新疗法快速落地，让科研成果真正惠及患者。未来，信念医药将努力推进该项研究成果的海外商业化进程，期望能够惠及更多血友病B患者。”
武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示：“武田很荣幸能够与信念医药共同推动本土研发的首款血友病B基因治疗药物1实现高效商业转化，让患者切实受益于创新成果。信玖凝®的获批，将进一步丰富武田中国在罕见病领域的战略布局和产品矩阵。未来，我们将持续深化与本土创新企业的战略合作，加速推动更多突破性疗法的研发与商业化成果， 让中国创新惠及更多患者，为提升中国罕见疾病事业高质量发展做出贡献。”
关于血友病B
血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起2。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 进行替代治疗3,4。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下5。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险3,4，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。
关于信玖凝®
采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，进而利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。
关于信念医药
信念医药集团（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已获中国国家药品监督管理局批准上市。
更多信息，敬请访问：www.beliefbiomed.com。
关于武田
武田制药以“为人类创造健康生活，为世界缔造美好未来“为使命。我们专注于消化和炎症性疾病、罕见病、血液制品、肿瘤、神经科学及疫苗等关键治疗领域，着力研发并为患者带来突破性的创新疗法。我们的目标是携手合作伙伴，打造动态化和多样化的产品管线，不断改善患者体验，并拓展对前沿性治疗方案的探索。
武田制药总部位于日本，作为一家以价值观为基础、以研发为驱动的全球化生物制药公司，我们始终致力于兑现对患者、员工和地球的承诺。我们遍布全球80多个国家和地区的员工肩负着相同的使命，始终践行两个多世纪以来形成的价值观。
更多信息，敬请访问：https://www.takeda.com。
参考文献：
1. 截止至2025年４月。https://www.nmpa.gov.cn/yaopin/index.html
2. 中华医学会血液学分会血栓与止血学组,中国血友病协作组.血友病治疗中国指南(2020年版).中华血液学杂志.2020;41(4):265-271
3. Mortensen GL,et al. Haemophilia. 2018;862–872
4. Srivastava A, et al. Haemophilia. 2020;001–158.P95
5. Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513
6. Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624
7. 国家药品监督管理局药品审评中心https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c
8. Feng X，et al. 2024 ASH. Poster 3582
新闻来源：信念医药
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